Maaari bang gamutin ng Crispr ang cystic fibrosis?
Maaari bang gamutin ng Crispr ang cystic fibrosis?

Video: Maaari bang gamutin ng Crispr ang cystic fibrosis?

Video: Maaari bang gamutin ng Crispr ang cystic fibrosis?
Video: Microbial Inoculants: Functions, Uses and Advantages - YouTube 2024, Hunyo
Anonim

CRISPR / Cas9 ay isang pang-eksperimentong diskarte para sa paggamot sa cystic fibrosis (CF). Nagtatampok ang therapy ng isang nobelang kumplikadong protina-RNA na idinisenyo upang matugunan ang mga mutasyon ng genetiko na sanhi ng sakit sa pamamagitan ng pag-edit ng genetika ng pasyente, na pagwawasto sa mga mutasyon mismo.

Sa ganitong paraan, ano ang magagawa ng cas9 at Crispr para sa mga taong may cystic fibrosis?

CRISPR ang teknolohiya ay isang promising tool para sa pag-edit ng gene na nagbibigay ng pagkakataon sa mga mananaliksik na madaling baguhin ang mga pagkakasunud-sunod ng DNA at baguhin ang pagpapaandar ng gene. Sa ganitong paraan, CRISPR - Cas9 Ang diskarte ay maaaring kumatawan sa isang wastong tool upang maayos ang mutasyon ng CFTR at ang mga umaasang resulta ay nakuha sa mga modelo ng tisyu at hayop ng CF sakit.

Bilang karagdagan, gaano matagumpay ang gen therapy para sa cystic fibrosis? Ang mutation ay nagiging sanhi ng mga baga at digestive system na maging barado ng malagkit na uhog. Ang layunin ng gene therapy para sa cystic fibrosis ay upang palitan ang may sira na CFTR gene na may isang gumagana. Kung ihahambing sa placebo, ang nebuliser-delivered approach ay nagpakita ng katamtaman, ngunit makabuluhang, pagpapabuti sa function ng baga (3.7%).

Bukod, maaari bang gamutin ng genetic engineering ang cystic fibrosis?

Cystic fibrosis ay isang genetic sakit na nagdudulot ng pag-ipon ng uhog sa baga ng pasyente. Isa pa, wala pa rin gumaling para sa sakit. Ngayon, isang hanay ng mga pakikipagtulungan sa industriya maaari tumulong magdala ng a gene therapy na binuo ng UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium sa klinikal na pagsubok.

Ano ang ilang mga paggamot sa hinaharap para sa cystic fibrosis?

Mga Konklusyon: Tatlong bagong ahente, ivacaftor, VX-809, at ataluren, ang nag-target sa pangunahing mga depekto sa paggawa ng CFTR. Ang Ivacaftor ay naaprubahan kamakailan ng FDA, habang ang iba pang 2 ahente ay nasa mga klinikal na pagsubok pa rin. Ang mga pasyente na may CF makikinabang sa personalized gamot batay sa kanilang partikular na genotype.

Inirerekumendang: